Quanti farmaci vengono autorizzati in Italia? Quanto tempo serve perché una nuova terapia arrivi alla rimborsabilità? E quanto investe il sistema pubblico nella ricerca indipendente?

A rispondere è il nuovo Rapporto sulle attività 2025 dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), appena pubblicato, che raccoglie dati, attività e risultati dell’Agenzia italiana del Farmaco mettendoli a confronto, dove possibile, con gli anni precedenti. Non va confuso con il Rapporto OsMed sull’uso dei medicinali: questo documento fotografa soprattutto il lavoro dell’autorità regolatoria, dall’autorizzazione dei farmaci alla rimborsabilità, dalla farmacovigilanza alla ricerca clinica, fino alla digitalizzazione.

Il 2025 di AIFA in numeri

I dati restituiscono la dimensione dell’attività regolatoria svolta in un anno. AIFA indica 1.021 medicinali autorizzati, corrispondenti a 5.648 confezioni, e 323 medicinali inseriti nelle classi di rimborsabilità a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Gli altri 698 risultano classificati a carico del cittadino. Il numero complessivo delle autorizzazioni comprende, va precisato, anche nuove Autorizzazioni all’Immissione in Commercio – AIC- nazionali e comunitarie, importazioni parallele, medicinali omeopatici e registrazioni semplificate.

Tra gli altri numeri messi in evidenza dal Rapporto: 301 sperimentazioni cliniche iniziali valutate con l’Italia nel ruolo di Reporting Member State, 185 ispezioni, 37,8 milioni di euro destinati agli studi indipendenti, 80 nuove indicazioni terapeutiche sottoposte a Registro, 30 comunicazioni di sicurezza e 3.659 risposte dirette ai cittadini attraverso Farmaci-line.

Accesso ai farmaci: quanto dura la negoziazione

Uno dei punti centrali riguarda il tempo necessario per definire prezzo e rimborsabilità di un medicinale.

L’analisi delle procedure presentate dall’insediamento della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (CSE), nell’aprile 2024, fino al 31 dicembre 2025 e concluse entro maggio 2026 mostra un tempo medio di circa quattro mesi tra l’avvio dell’iter negoziale e la conclusione in CSE o la presentazione al Consiglio di amministrazione. Considerando anche la successiva pubblicazione del provvedimento in Gazzetta Ufficiale, il tempo medio sale a 6-7 mesi.

Le tempistiche, tuttavia, non sono uguali per tutti i medicinali: il Rapporto segnala iter mediamente più rapidi per i generici e più lunghi per nuove entità chimiche, rinegoziazioni e farmaci orfani. È un dato importante perché il tempo regolatorio rappresenta uno dei passaggi che separano l’innovazione scientifica dalla sua effettiva disponibilità per il paziente.

Oltre 4,7 milioni di pazienti nei Registri AIFA

Autorizzare e rimborsare un farmaco non conclude il percorso. Per molte terapie è necessario verificare nel tempo appropriatezza prescrittiva, utilizzo e risultati nella pratica clinica.

Al 31 dicembre 2025 risultavano attivi 352 Registri di monitoraggio AIFA, di cui 20 Piani terapeutici online o web-based. Riguardavano 200 medicinali, 351 diverse indicazioni terapeutiche e oltre 4 milioni e 781 mila pazienti, con il coinvolgimento di più di 49.000 professionisti sanitari.

È una parte meno visibile della governance farmaceutica, ma essenziale: i dati raccolti attraverso i Registri contribuiscono alle valutazioni sull’appropriatezza, alla governance della spesa e alle successive decisioni regolatorie.

Ricerca indipendente: 37,8 milioni su malattie rare, resistenze e medicina di precisione

Un capitolo rilevante riguarda la ricerca indipendente, cioè studi non finalizzati direttamente alla registrazione commerciale di un farmaco e potenzialmente capaci di rispondere a domande di interesse per il Servizio Sanitario Nazionale.

Nel 2025 AIFA ha stanziato 17,8 milioni di euro per la ricerca sulle malattie rare e 20 milioni di euro per antimicrobico-resistenza e medicina di precisione, per un totale di 37,8 milioni di euro. Per il bando Malattie Rare sono state presentate 100 proposte, mentre 107 sono state candidate al bando dedicato ad antimicrobico-resistenza e medicina di precisione.

La scelta delle aree è significativa: malattie rare, resistenza agli antibiotici e personalizzazione delle terapie rappresentano tre delle sfide in cui il bisogno clinico può essere elevato anche quando l’interesse commerciale non è sufficiente, da solo, a generare tutte le evidenze necessarie.

Sperimentazioni cliniche: cresce il ruolo italiano in Europa

Il Rapporto fotografa anche l’attività svolta all’interno del Clinical Trials Information System (CTIS) europeo.

Nel 2025 sono state caricate nel sistema 4.703 procedure, delle quali 994 relative a sperimentazioni iniziali e 3.709 a modifiche sostanziali. In 972 procedure l’Italia ha operato come Reporting Member State (RMS), cioè come Stato responsabile della valutazione coordinata europea; per le nuove sperimentazioni iniziali, i casi con Italia RMS sono stati 301, pari al 30,28% delle procedure considerate.

È un indicatore tecnico, ma rilevante: essere RMS significa assumere un ruolo centrale nella valutazione regolatoria di uno studio multinazionale.

Quando una terapia serve prima della normale rimborsabilità

Esistono poi situazioni nelle quali i pazienti con malattie gravi o rare non possono attendere il percorso ordinario di commercializzazione.

Nel 2025 AIFA ha gestito 94 richieste nell’ambito della Legge 648/1996; sono stati inoltre aperti 20 nuovi programmi di uso compassionevole, che hanno coinvolto complessivamente 1.088 pazienti. Attraverso il cosiddetto Fondo AIFA 5% sono state valutate 800 richieste individuali, di cui 395 autorizzate. Sono state inoltre autorizzate 71 richieste di uso non ripetitivo di terapie avanzate.

Sono strumenti differenti, con regole specifiche, ma condividono un obiettivo: creare percorsi regolati di accesso quando esiste un importante bisogno terapeutico non soddisfatto.

Farmaci più vicini al territorio: il caso delle gliflozine

Tra le decisioni con un impatto concreto sull’accessibilità delle cure, il Rapporto ricorda la riclassificazione delle gliflozine dalla fascia A-PHT alla fascia A.

Il provvedimento ha interessato 13 specialità medicinali e 29 confezioni, diventando operativo nel luglio 2025. Il passaggio consente la dispensazione attraverso la farmacia territoriale, con l’obiettivo di aumentare prossimità e continuità assistenziale per i pazienti.

L’intelligenza artificiale entra anche nell’attività regolatoria

Il 2025 segna infine un passaggio meno evidente per il cittadino, ma potenzialmente importante per il futuro: la digitalizzazione dell’autorità regolatoria.

AIFA ha completato la migrazione dei propri sistemi verso il Polo Strategico Nazionale e ha avviato progetti pilota basati sull’intelligenza artificiale per supportare attività caratterizzate da elevati volumi documentali e controlli ripetitivi, tra cui revisione degli stampati, autorizzazioni relative a convegni e congressi e processi legati agli studi clinici. Sono stati inoltre introdotti strumenti digitali e assistenti virtuali per rendere più accessibili informazioni come Fogli Illustrativi e Riassunti delle Caratteristiche del Prodotto attraverso il servizio “AIFA medicinali”. Il Rapporto presenta l’IA come strumento di supporto, non come sostituto della valutazione regolatoria.

Che cosa significano questi numeri per i cittadini

Il dato forse più importante non è un singolo numero. Il Rapporto descrive un sistema che tenta di tenere insieme quattro esigenze spesso difficili da conciliare: accesso rapido alle innovazioni, sicurezza, appropriatezza e sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale.

I numeri sull’attività regolatoria documentano processi e volumi di lavoro, ma non misurano da soli l’effettiva uniformità dell’accesso alle cure sul territorio o gli esiti di salute dei pazienti. Sarà proprio questo il passaggio decisivo: trasformare efficienza regolatoria, ricerca e innovazione in terapie realmente disponibili, appropriate e accessibili in modo omogeneo.

Perché innovare non significa soltanto avere nuovi farmaci: significa riuscire a portarli, in modo sicuro e sostenibile, alle persone che possono davvero beneficiarne.

AIFA 2025 in sintesi

• 1.021 medicinali autorizzati

• 323 medicinali rimborsati dal SSN

• 301 sperimentazioni cliniche iniziali valutate con Italia RMS

• 37,8 milioni di euro per ricerca indipendente

• 185 ispezioni

• 352 Registri di monitoraggio attivi a fine 2025

• oltre 4,781 milioni di pazienti coinvolti nei Registri

• 80 nuove indicazioni terapeutiche monitorate con Registro.

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Bibliografia

Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rapporto sulle attività 2025. Roma: Agenzia Italiana del Farmaco; 2026. ISBN 979-12-80335-95-1. Rapporto finalizzato a settembre 2026. Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Online il Rapporto sulle attività 2025. 9 settembre 2026