Il farmaco c’è. È un farmaco innovativo. Possono esserci voluti anni di ricerca per ottenerlo. Ma adesso esiste, ed è in commercio. La sua efficacia è provata. Nel paziente che ha un tumore si accende la speranza: può provare una nuova terapia.

Non sempre, però, quel farmaco riesce ad arrivare in tempo. Non per tutti i pazienti. Non in tutte le regioni, con la stessa velocità.

C’è un paradosso tutto italiano che lascia sgomenti. In nove anni, dal 2018 al 2025, sono rimasti inutilizzati tre miliardi di euro del Fondo per i farmaci innovativi. Il Fondo è lo strumento finanziario che serve per garantire ai cittadini un accesso tempestivo e omogeneo a terapie farmacologiche ad alto valore terapeutico, senza gravare sui bilanci ordinari delle singole Asl o delle Regioni. E la tendenza è in progressiva crescita. Se nel 2018 è stato speso il 91% delle risorse, nel 2025 solo il 53%; poco più della metà.

L’ulteriore dramma è che la maggior parte delle terapie incluse nel Fondo sono oncologiche: 31 indicazioni delle 55 del 2025, pari a 353 milioni di euro, cioè più della metà della spesa (700 milioni).

E così cure innovative anticancro rimangono bloccate dentro il Fondo, indisponibili per i pazienti, creando disuguaglianze a livello territoriale. L’intervallo tra la rimborsabilità dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) e l’aggiudicazione della gara di acquisto può variare da 100 a 400 giorni nelle diverse Regioni; il tempo medio è di 165 giorni.

La denuncia arriva dal 28° Congresso nazionale dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica, che si apre oggi, 13 novembre, a Roma ed è dedicato proprio alla “Innovazione equa”, a indicare la necessità di eliminare le disparità ancora esistenti.

Diverse le cause. “Da un lato – spiega l’Aiom – restano ventuno percorsi regionali, molteplici modelli di gare di acquisto e scelte organizzative locali, che contribuiscono a creare disequità nell’accesso. Dall’altro lato, anche il tempo di permanenza nel Fondo può avere un impatto. La durata massima del riconoscimento dell’innovatività terapeutica è di 3 anni, senza possibilità di proroga, neppure in assenza di terapie più efficaci”.

Oltre al danno, la beffa. Il mancato utilizzo delle risorse sta infatti portando a una decurtazione del Fondo. La legge di Bilancio per il 2026 ha stabilito una riduzione del Fondo di 140 milioni di euro annui, a decorrere dal 2026.

Aiom, però, non ci sta, e chiede un nuovo modello di governo dell’innovazione, che rimuova gli ostacoli burocratici e amministrativi locali alla loro immediata disponibilità e che consenta, in alcuni casi, la permanenza delle terapie nel Fondo fino a 5 anni.

“L’innovazione trova la sua piena realizzazione solo se tutti i cittadini possono beneficiarne alla stessa maniera, indipendentemente dal luogo in cui vivono e sono curati – spiega Massimo Di Maio, presidente Aiom –. L’Italia è stata tra i primi Paesi al mondo a dotarsi di un quadro normativo organico per la valutazione dei farmaci innovativi. Il riconoscimento dell’innovatività piena da parte di Aifa per una terapia implica l’accesso diretto alle risorse del Fondo e l’inserimento automatico nei prontuari terapeutici regionali. In realtà, oggi, farmaci, che dovrebbero essere immediatamente disponibili per la totalità dei pazienti, in alcuni casi non sono accessibili a tutti”.

La ripartizione delle risorse del Fondo è legata alle dispensazioni nei sistemi di monitoraggio di Aifa, ma possono esservi ritardi nell’attivazione dei registri. “Vi è ancora una limitata frequenza di report informativi da parte di Aifa alle Regioni – continua Di Maio – mentre, a livello regionale e locale, la comunicazione agli enti ospedalieri dei dati mensili di utilizzo del Fondo non è abbastanza tempestiva. Queste carenze informative ostacolano una programmazione efficace della spesa e delle attività ospedaliere. Pertanto, le uscite regionali non vengono ricostruite e rimborsate con tempestività. Inoltre, alcune Regioni, nonostante la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina di Aifa che stabilisce l’innovatività piena di un farmaco, pongono ulteriori ostacoli, ad esempio riducono i centri prescrittori, introducono diverse procedure di acquisto per le gare, autorizzazioni aziendali oppure centralizzano fasi del percorso”.

La conseguenza è una notevole discrepanza sul territorio nei tempi di disponibilità delle terapie incluse nel Fondo. Le Regioni più virtuose sono Sicilia, Campania e Toscana, quelle più lente Abruzzo, Marche e Sardegna.

“Abbiamo costruito un sistema capace di riconoscere e finanziare l’innovazione: ora dobbiamo renderlo più capace di accompagnarla nel tempo”, sottolinea Robert Nisticò, presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco. “In oncologia – prosegue – il valore di una terapia non si esaurisce nelle evidenze disponibili al momento della rimborsabilità: le conoscenze evolvono, emergono nuovi benefici e comprendiamo meglio quali pazienti possono trarne il maggiore vantaggio. Le nostre decisioni devono poter seguire questa evoluzione, anche attraverso strumenti di valutazione e negoziazione sempre più attenti ai risultati ottenuti nella pratica clinica. E il riconoscimento nazionale di una nuova opportunità terapeutica deve tradursi in un accesso effettivo, senza differenze territoriali. Come Aifa, siamo consapevoli che riconoscere il valore dell’innovazione è soltanto una parte della nostra responsabilità. L’altra è contribuire a creare le condizioni affinché quel riconoscimento si traduca in una concreta opportunità di cura per ogni paziente, ovunque viva”.

Alla scadenza dei 36 mesi, il farmaco resta rimborsato, ma la sua spesa esce dal Fondo e ricade sugli acquisti diretti regionali, cioè rientra nel limite della spesa farmaceutica ospedaliera.

“L’innovazione non può avere una data di scadenza che prescinda dal suo valore clinico – osserva Rossana Berardi, presidente eletta Aiom –. In oncologia, tre anni possono non essere sufficienti per valutare pienamente i benefici di una nuova terapia, soprattutto quando i risultati si consolidano nel tempo. Per questo chiediamo che, in presenza di specifiche condizioni cliniche e scientifiche, la permanenza dei farmaci nel Fondo per gli innovativi possa essere estesa fino a cinque anni”.

Finanziare l’innovazione non basta secondo la presidente eletta. Per renderla realmente accessibile Berardi indica le priorità: “Servono regole nazionali chiare, tempi certi per l’attivazione dei centri prescrittori e delle procedure di acquisto, registri Aifa operativi fin dal momento della rimborsabilità e strumenti di monitoraggio trasparenti, accessibili anche ai clinici. Non chiediamo meno controlli, ma controlli più efficaci e procedure più snelle. Il nostro obiettivo deve essere uno solo: fare in modo che il diritto alla migliore cura non dipenda dalla Regione in cui un paziente vive, né dai tempi della burocrazia”.